Биотехнология көбінесе әлемдегі ең танымал секторлардың бірі болды MoneyShow Top Picks есебі, еліміздің жетекші ақпараттық бюллетень кеңесшілері туралы жыл сайынғы сауалнамамыз. Биылғы есеп ерекшелік емес; Міне, келесі жылға арналған сүйікті биотехнологиялық идеялардың алты пакеті.
Джо Коттон, Мақтаның техникалық сөйлейтіні
Кассава туралы ғылымдар (SAVA) – жоғары тәуекелді, жоғары сыйақы беретін клиникалық биотехнологиялық компания; оның дәрі-дәрмектің жетекші кандидаты - Simufilam - Альцгеймер препараты - қазіргі уақытта 3-кезең сынақтарында. Бұл қорды соншалықты қызықты ететін нәрсе - Simufilam Альцгеймер ауруы бар науқастарда аурудың дамуын баяулатып қана қоймай, танымдық қабілетін жақсартады. Егер ол мақұлданса, ол оңай миллиардтаған дәріге айналуы мүмкін.
2021 жылдың тамызында қысқа сатушыларды ұсынатын заң фирмасы АҚШ-тың FDA-ға Cassava компаниясының Simufilam клиникалық сынақтарын тоқтатуды сұрайтын Азаматтық петицияны жіберді, ол басқа нәрселермен қатар, Cassava ғалымдары авторы болған ғылыми мақалалардағы деректерді манипуляциялауды, соның ішінде 2005 ж. Неврология мақала.
Нәтижесінде қор 120 доллардан 40 долларға дейін төмендеді. Неврология мақаланың бастапқы деректерін қайта қарап шықты және 2021 жылдың желтоқсанында олар деректерді манипуляциялау туралы мәлімдемелерді растайтын ешқандай дәлел таппағанын мәлімдеді.
Шағымдар, шамасы, жалған болса да, біраз уақыт акцияларға көлеңке түсірді. Бірақ қазір акциялар жақсы жұмыс істеп тұр және біз оның жоғарылау жолында жалғасын күтеміз. Міне, әрі қарай жылжу үшін катализаторлар:
Компания 650-ші кезеңнің екі зерттеуіне шамамен 3 пациентті тіркеді және Simufilam 1,750 зерттеуіне жеңіл және орташа ауырлықтағы Альцгеймер ауруы бар жалпы 2 пациентті тіркеуді жоспарлап отыр. Оның жалғасып жатқан 3-кезең клиникалық бағдарламасының нәтижелері 2024 жылдың ортасында шығады деп күтілуде.
Сондай-ақ компания ұзақ мерзімді дәрі-дәрмекті қауіпсіз бағалауға және 200 айдағы когнитивті өзгерістерді өлшеуге арналған шамамен 12 пациентке арналған Simufilam-ды ашық зерттеуде дәрі-дәрмекті енгізудің аяқталғанын жариялады. Нәтижелер шамамен 2022 жылдың соңында жариялануы мүмкін.
Инсайдерлер Simufilam жұмыс істейді деп ойласа керек, өйткені екі директор 2022 жылдың тамыз айында акцияны сатып алу үшін тынымсыз тапқан ақшасын жұмсады. Директор Ричард Барри 36,159 23.79 долларға 860,223 долларға 100,000 20.69 акция сатып алды. Ал директор Сэнфорд Робинсон 2,069,000 XNUMX акцияны @ $XNUMX жалпы сомасы XNUMX XNUMX XNUMX долларға сатып алды. Компанияның директорлары өз компаниясының акцияларын сатып алғанда, бұл үлкен плюс, ол сенім ұялатады.
Бізге акция ұнайды. Егер Simufilam мақұлданса, акция әлдеқайда жоғары болуы мүмкін. Бірақ есіңізде болсын, бұл бір дәрі-дәрмек шығаратын компания және егер ол препаратты мақұлдамаса, акция $1.00-ға дейін төмендеуі мүмкін.
Майк Синтоло, Cabot үздік он саудагері
Нейрокриндік биожазбалар
Сирек болса да, есірткі үлкен сатушы болып табылады, биылғы жылы күтілетін кіріс 1.4 миллиард долларды құрайды, бұл өткен жылмен салыстырғанда 30%-ға жоғары, және одан да маңыздысы, басшылық өзінің негізгі аймағында ғана көптеген мүмкіндіктерді көреді, оның жартысынан астамы бар. Тек АҚШ-та миллиондаған диагноз қойылмаған пациенттер (ол тек 15% диагноз қойылған және емделуде деп есептейді), сондықтан Ingrezza сатылымдары уақыт өте келе екі еседен асады.
Нейрокриннің жақын арада нарыққа шығуы мүмкін тағы бір тауаша өнімі бар — ол 25,000 XNUMX адамға әсер ететін еріксіз қозғалыстарды тудыратын (Хантингтонның жанама әсері) басқа ауруды емдейтін вальбеназинді (келесі жылдың басында мақұлдауы мүмкін) мақұлдау үшін қолданылады.
Бұл екеуі сандарды жоғарырақ ұстауы керек, сарапшылар келесі жылы жоғары деңгейдің 20% өсетінін, ал табыс акцияға шамамен 4 долларға жететінін көреді - бұл фирманың тамаша құбыры алға жылжуда. Біздің ойымызша, медицина және биотехнологиялар келесі алға жылжуға көмектесу үшін кезең дайындалды және NBIX осы топтағы ең жақсы иттердің біріне ұқсайды.
Бай Морони, Доу теориясының болжамдары
Баяу дамып келе жатқан АҚШ экономикасы, әсіресе жаһандық экономикамен күресу күтілген кезде, төмендеу күйзелістеріне осал. Осыған қарамастан, бізде әлі де жылдағы табыстар үшін таңдаулы идеялар бар, мысалы Vertex фармацевтикасы
Биотехнологиялық фирманың ең үлкен өнімі Trikafta Солтүстік Америкадағы, Еуропадағы және Австралиядағы 83,000 86 муковисцидозбен ауыратын науқастардың көпшілігін емдейді. Trikafta Vertex өнімдерінің сатылымының XNUMX%-ын құрайды, бірақ басшылық әлі де алда үлкен белестерді көреді.
Компания Муковисцидозды науқастардың әртүрлі түрлерін емдеу үшін Trikafta-ны мақұлдауды жалғастыруда. Басқа елдерді емдеуге кеткен шығындарды өтеуге итермелеу күш-жігерінің арқасында Vertex бұл препарат бүкіл әлемдегі муковисцидозбен ауыратындардың 90% емдей алады дейді.
Бір өнімге мұнша көп кіріс алу қор үшін қауіп төндіретіні рас. Бірақ Trikafta бірінші кезектегі артықшылыққа ие және қазіргі уақытта муковисцидоз нарығында шектеулі бәсекелестікке тап болады.
Vertex кем дегенде 22% сату өсімімен жеті жыл қатарынан басқарылды, ал операциялық кіріс компания табысты болғаннан бері әрбір бес жылда кемінде 24% өсті.
Trikafta әлі де өсуге мүмкіндік бар деп ойлаймыз. Сонымен қатар, компания альфа-1 антитрипсин тапшылығы деп аталатын генетикалық ауруды және орақ тәрізді жасуша ауруын қоса, басқа ауруларды емдеуді дамытады. Әзірлеудегі дәрі-дәрмек әрқашан дамымайды, бірақ бұл құбыр перспективалы болып көрінеді.
Менің алдағы жылға алыпсатарлық инвесторлар үшін таңдаулы таңдауым MannKind (MNKD) — соңғы бірнеше жыл ішінде мен таңдаулы акция ретінде таңдаған акция. Қазіргі уақытта MannKind өзінің қорғасын өніміне, Афреззаға — 1 типті және 2 типті қант диабетімен ауыратындарға арналған инсулиннің ингаляциялық түрі; компания инсулин өндіруші «үлкен үштікке» қарсы осы нарықтарға енуді жалғастыруда.
MannKind енді нарықта екінші өнімге ие, сонымен қатар жоба бойынша серіктесімен лицензиялық келісім-шарт арқылы, Біріккен терапия (UTHR). Бұл өнім (Tyvaso DPI) нарықта бірнеше ай ғана болды, бірақ ол қазірдің өзінде блокбастерге айналу белгілерін көрсетуде. MannKind United Therapeutics үшін өнімді өндіру үшін ақы алып қана қоймайды (плюс шағын үстеме), сонымен қатар өнімнің барлық сатылымынан роялти алады.
MannKind жақында қант диабеті кеңістігінде бар шағын компания V-Go-ны сатып алды. Сонымен қатар, Receptor Life Sciences деп аталатын жеке компания эпилепсия мен үрейге қарсы каннабиноидты өнімдерді жасау үшін компанияның Техносфера дәрі-дәрмек жеткізу жүйесіне лицензия берді.
Receptor Life әзірлеген өнімдердің нарыққа шығуына әлі бірнеше жыл болса да, олар клиникалық сынақтар процесінде (және, ағашты қағып, коммерцияландыру) өту барысында қосымша маңызды төлемдер мен роялти әлеуетін білдіреді. процесс).
Акция әділ құнға көбірек ұқсайтын нәрсеге оралғанға дейін әлі де көп орын бар деп ойлаймын. Нәтижесінде инвесторлар акциялардың көтеріле бастағанын көргенде/пайда алуда шыдамды болуға шақырылады. Бірнеше жылдар бойы болғандай, MNKD 5 доллардан төмен өте күшті сатып алу және 10 доллардан төмен сатып алу болып саналады.
Анавекс (AVXL) - бұл Альцгеймер, Паркинсон және Ретт синдромында өте жақсы нәтиже беретін орталық жүйке жүйесінің ауруларын емдеуге арналған жаңа дәрі-дәрмектерді әзірлеуге арналған биофармацевтикалық компания.
Anavex үшін үлкен жаңалық 508 пациенттің алдын ала деректерін шығару болды, плацебо бақыланатын, қос соқыр, 48 апталық, фаза 2b/3 ANAVEX 2-73 (blarcamine немесе A2-73) Альцгеймер сынағы, ол 3 бірдей когортты сынады. плацебо, 30 мг немесе 50 мг пероральді дозаларымен.
Алдымен мен екі маңызды нәрсені атап өтуім керек:
1) Сынақ сайттарының бірінен деректерді алудың кешігуі болды, нәтижесінде компания үшінші тараптың статистикалық талдау компаниясынан деректерді CTAD Альцгеймер конференциясында ұсынатын кестеден 1 күн бұрын ғана алды. Сондықтан бұл компанияның сол кезде нақты есеп бере алатынын шектеді.
2) Бұрынғы сынақтағы ең жақсы нәтижелердің кейбірі 50 мг үшін болды. когорта, ал 30 мг әрең жұмыс істеді. Дегенмен, жақында ұсынылған талдаудың БАРЛЫҒЫ мыналарға арналған аралас Бір когорта ретінде 30+50 мг пациенттер, тиімділік нәтижелерін сұйылтады.
Сондықтан, компания 50 мг когорта туралы өзі есеп бергенде, нәтиже әлі де жақсырақ болуы керек. Бастапқы соңғы нүктелер 48 аптада таным (ADAS-COG) және күнделікті өмір әрекеттерінің (ADCS-ADL) төмендеуі болды.
Бұл туралы компания: «Анавекс 2-73 (бларкамезин) зерттеуі ерте Альцгеймер ауруы бар науқастарды клиникалық зерттеуде жаһандық когнитивті және функционалдық шкалалардағы клиникалық құлдыраудың статистикалық маңызды төмендеуін көрсететін бастапқы және негізгі қайталама соңғы нүктелерге сәйкес келді» деді. (MMSE базалық ұпайлары 20-28).
Тағы бір айта кетерлік жайт: «ANAVEX®2-73-пен емдеу ADAS-Cog көмегімен өлшенген когнитивті құлдырауды емдеудің соңындағы плацебомен салыстырғанда статистикалық айтарлықтай төмендетті. 45% (p=0.033).”
Бұл сынақ үшін шығарылған ең маңызды және тікелей нәтиже, өйткені бұл Биогенге қарағанда әлдеқайда жақсы болды.
Соған қарамастан, lecanemab-тың шамалы нәтижесі бұл екі компанияның нарықтық құнын бір түнде 20 миллиард долларға арттыруға себеп болды. Көптеген бақылаушылар бұл 3-кезеңнің нәтижесі FDA мақұлдауына жол ашады деп санайды. Дегенмен, Anavex препараты Phase45b/27 сынауында леканемабты үлкен айырмашылықпен жеңді (2% баяулау 3% қарсы).
Бірақ мұнда бір нәрсе бар ... Biogen препараты IV инфузиялық терапияны қажет етеді және мидың ісінуін және қан кетуін тексеру үшін мерзімді МРТ (леканемабтың екі жағымсыз жанама әсері), ал A2-73 таблетка және мерзімді МРТ қажет етпейді, а үлкен артықшылығы, тіпті A2-73 жұмыс істегенін елемейді жақсы.
Жарияланған деректер леканемабтан жоғары болғанымен, тек 50 мг когорт деректері шыққаннан кейін нәтижелер біріктірілген топқа қарағанда әлдеқайда жақсы болуы керек. Қалыпты SigmaR85 генін тасымалдайтын 1%, сондай-ақ APOE2 және 3 пациент үшін жақсырақ. (Әлі де үлкен мақсатты нарық.) Сондықтан, менің ойымша, деректер осы уақытқа дейін жігерлендірді, бірақ ең жақсы жаңалықтар әлі алда - және акция 2023 жылы фаворит болып қала береді.
Аксоникалық модуляциялық технологиялар (AXNX) – болашағы зор шағын медициналық технологиялық компания. Медициналық құрал-жабдықтардың құны 3.4 миллиард долларлық компания қуық пен ішектің ұстамауын емдеуге бағытталған. Әрине, бұл әсем дүние емес. Мен өз медициналық тәжірибемде осы мәселелерге қатысты шағымдарды, әрине, естимін. Бірақ бұл өміршең шешімін тапқан нағыз денсаулық мәселесі.
2014 жылы CDC зерттеуіне сәйкес, АҚШ-та 51 жастан асқан институтталмаған адамдардың 65% ішек немесе қуық ұстамаудың қандай да бір эпизоды болғанын ескеріңіз. Көбісі жиі инфекцияларға және негізгі аурулардың нашарлауына әкелетін созылмалы проблемаларды дамытады.
Жағдай ерлерге қарағанда әйелдерде жиі кездеседі. Және бұл оның зардап шегушілеріне физикалық және психологиялық әсер етеді. Ең бастысы, халықтың жасы ұлғайған сайын және қант диабеті сияқты созылмалы жағдайлар көбейген сайын зәр ұстай алмау жиілігі де арта түсуі мүмкін.
Компанияның екі жақты стратегиясы бар - екі өнімі бар, олар зәр ұстай алмайтындар үшін үлкен айырмашылықты тудырады. Біреуі оның сакральды стимуляторы - бұлшықет тонусын бақылайтын нервтерге импульстар жіберетін және қуықтың жиырылу қабілетін реттейтін электронды имплант, осылайша зәр шығаруды азайтады.
Екіншісі - имплантацияланатын тұрақты гель, ол уретраның қабырғасына орналастырылады және әлсіреген бұлшықеттерге көлемді қосады, осылайша ағып кетуді азайтады немесе болдырмайды. Екеуінің де сатылымы тұрақты өсуде. Компания қазіргі уақытта табысты емес, бірақ балансында жеткілікті ақша қаражаты бар. (Жария ету үшін Джо Дуарте AXNX акцияларына ие.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/