Гинкго гендік және жасушалық терапия нарығын бұзу үшін биофарманың жаңа басшысын жалдады

Жасуша және гендік терапия осы ғасырдың ең күтілетін өнертабысы болуы мүмкін. Көптеген адамдар үшін бұл жетістіктер жеткілікті жылдам бола алмайды: жасушалық терапия тез дамып келе жатқан қатерлі ісікке шалдыққан адамдарға үміт бере алады, орақ жасушалы анемия сияқты генетикалық ауруларды емдейді және, мүмкін, жүрек ауруы мен қант диабеті сияқты жалпы жағдайларды емдеуі мүмкін. Дегенмен, прогресс баяу және бір емдеудің құны жетуі мүмкін $ 3.5 млн, оларды пациенттердің көпшілігі үшін қолжетімсіз етеді. Мен Ginkgo Bioworks компаниясының Biopharma Manufacturing & Life Sciences құралдарының жаңа басшысы Бехзад Махдавимен сөйлестім, ол баяндама жасайды. SynBioBeta 2023, Жаһандық синтетикалық биология конференциясы, осы өмірді сақтайтын терапияларды қолжетімді ету үшін не істеу керектігін түсіну үшін.

Дәстүрлі фармацевтикалық препараттарды әзірлеу моделі жоғары баға белгісіне ішінара кінәлі. Өнеркәсіп қатаң түрде реттеледі, сондықтан кез келген өзгерістерді енгізу ұзақ уақытты алады және көптеген алдын ала инвестицияны қажет етеді. Инновациялар ұзақ мерзімді перспективада ақшаны үнемдеуі мүмкін, бірақ жаңа технологияларды енгізу белгілі бір тәуекелді қамтиды және олардың қаншалықты шығыннан пайда әкелетінін білу қиын. Сондықтан көптеген фармацевтикалық компаниялар тиімділікті 10-20%-ға арттыруға мүмкіндік беретін процестер мен операциялық жақсартуларға назар аударады. Бірақ жасушалық және гендік терапияны қол жетімді ету үшін бағаны үлкен тапсырыстар бойынша төмендету үшін биология жағында секірмелі жетістіктер қажет: «Өндіріс жағындағы жақсартулар тек шекті табыс әкеледі», - дейді Махдави. «Біз биологияға қайта оралып, оның қалай жұмыс істейтінін жақсы түсінуіміз керек. Синтетикалық биология бізге мұны істеуге көмектеседі ».

Гинкго биожұмыстары өз тұтынушыларына инженерлік организмдерді пайдалана отырып, био негізіндегі өнімдерді жасауға көмектесетін синтетикалық биология платформасы ретінде өз атын шығарды. Ginkgo көптеген нарықтарды қамтитын компаниялармен серіктес болды хош иістер мен хош иістер дейін тағамдық бояғыштар, өсірілген каннабиноидтар, тері күтімі ингредиенттері, материалдар, және т.б. Бірақ синтетикалық биология компаниясы ингредиенттермен шектелгісі келмейді. Гинкго өз платформасын кең биотерапевтикалық кеңістікке кеңейтті, сондықтан Махдави тағайындалды. Махдави Гинкгоға жаңа терапияны коммерцияландырудың әсерлі тәжірибесімен келеді. Жақында ол Catalent Pharma Solutions компаниясында жаһандық ашық инновациялар бойынша вице-президент және оған дейін швейцариялық Lonza өндірушісінде 14 жылға жуық стратегиялық инновациялар жөніндегі вице-президент қызметін атқарды. Қазір Махдави биофарма мен синтетикалық биологияның үйлесімі арқылы салада төңкеріс жасаудың көп әлеуетін көріп отыр. «Фарманың қалыптасқан үлгісі бар және ол өз ісінде жақсы. Бірақ нақты жақсартулар биология жағынан жасалуы керек », - деп ойлайды Махдави. «Бұл биологияны жақсы түсінуді және жасушалық инженерия үшін жоғары өнімділікті қажет етеді».

Гинкго платформасы - терапевтік жасушалық инженерияға арналған толық стек шешімі. Олардың көп қабатты зертханалық кеңістіктері – «құю өндірісі” – бұл Ginkgo биологиялық зауыттары роботтармен және жоғары өнімді жасушалық инженерияға мүмкіндік беретін озық құралдармен жабдықталған. Бұл Ginkgo ең перспективалы есірткі үміткерлерін анықтау үшін жүздеген мың жасушалар мен молекулалық қосылыстарды тексере алатынын білдіреді. Сондай-ақ, ауқымда өндіру үшін ең үнемді. Мысалы, Ginkgo Aldevron компаниясымен серіктестікте өз өнімін көбейте алды 10 есе жасушалық инженерияны және биологиялық процесті жетілдіруді қолдану. «Бұл дегеніміз, егер сіз [сол өнім үшін] зауыт салғыңыз келсе, биологияны жақсарту арқылы ғана 10 есе кіші зауыт салуға болады», - дейді Махдави.

Ginkgo өзінің платформасымен алғашқы жетістіктерін көрсетті. COVID-19 пандемиясы кезінде Гинкго қоғамдық денсаулық сақтау бастамасын жасады, Гинкго бойынша концентрлік, ол жаңадан пайда болған инфекция нүктелерін қадағалауға көмектесетін сынақ қызметтерін ұсынды. Вакцинаны дамыту жағында, Гинкго Модернамен жұмыс істеді мРНҚ вакциналарын өндіру үшін оңтайлы процестерді жылдам ашу. COVID-19-дан басқа, Гинкго жақында басқа биофарма серіктестігі туралы жариялады Оптива, Selecta, және Мерк, сонымен қатар сатып алу Циркулярлар, РНҚ скринингтік платформасы.

Махдави жұмысының негізгі бағыты - жасушалық және гендік терапияның ықтимал емдік (және өте табысты) саласы. FDA мақұлдауын алған алғашқы жасушалық терапияның бірі болды CAR Т жасушаларының терапиясы лейкемия, лимфома және миелома үшін. Бұл серпінді емдеуде пациенттің иммундық жасушалары өз қанынан алынады және рак клеткаларын нысанаға алатын және жоя алатын рецепторды қосу арқылы зертханада өзгертіледі. Бұл тірі жасушаларға нақты генетикалық өзгерістер енгізуді талап етеді, бұл оңай емес. Сондықтан CAR T емдеу құны орташа есеппен 700,000 мен 1 миллион доллар аралығында, және бүгінгі күні шығындардың көп бөлігі модификацияланған CAR T жасушаларын өндіруден келеді. Біз жасушаларды құрастыру қабілетімізде ұзақ жолдан өттік. Дегенмен, ұялы архитектура әлі де қара жәшік болып табылады, бұл жаңа әдістерді құруды соншалықты қиын етеді.

Қазіргі уақытта 1,000-нан астам жасушалық және гендік терапияның клиникалық сынақтары ClinicalTrials.gov сайтында тіркелген, бірақ бүгінгі күнге дейін тек 14-і мақұлданған. Бұл сынақтардың көпшілігі әлі де 1 немесе 2 фазаларында, яғни олар әлі де коммерцияландырудан алыс. FDA мақұлдау құбырының сәтті деңгейі қаншалықты төмен екенін ескере отырып, бұл ықтимал емдеулер оны ешқашан нарыққа шығармайды. Сондықтан ең жақсы мақсаттарды анықтау үшін бастапқы кезеңдерде инвестициялау сәтті терапияны дамыту үшін өте маңызды: «Біз ең оңтайлы дәріні өндіруге емес, оңтайлы жолмен өндіруге назар аударамыз», - дейді Махдави. Синтетикалық биология құралдары мен жұмыс процестері биологияның күрделілігін басқаруға арналған, бұл жұмыс істейтін жасуша негізіндегі терапияны жасау кезінде табысқа жету мүмкіндігін арттырады.

Инженерлік биологияға арналған жоғары өнімді құралдарда айтарлықтай жетістіктер болды, бұл жаңа жасушалар мен гендік терапияларды әзірлеудің құны мен уақыт кестесін төмендетуі мүмкін. Гинкго олардың айнала жасай алатынын көрсетті 10,000 XNUMX CAR T ұяшықтары кітапханасы және олардың қайсысы ең перспективалы кандидаттар екенін қараңыз. Мысалы, олар сарқылуға әлдеқайда төзімді және даму үшін пайдаланылуы мүмкін жасушалардың қосалқы тобын тапты. қатты ісіктерді емдеу. Биоинформатикамен үйлесетін жоғары өнімді жасуша инженериясының артықшылығын пайдалану әрбір жаңа мақсат үшін нысанаға ату санын жақсарта алады: «Он жыл бұрын «Мен 10,000 1 CAR T конструкциясын көремін» деп айту арман болды. , бірақ бүгінде тіпті XNUMX миллион конструкцияны қарау да кедергі емес», - деді Махдави.

Биофарма компаниялары үшін жоғары өнімділік шкаласының бұл түрін олардың бүкіл ҒЗТКЖ инфрақұрылымын жаңарту үшін соңғы технологияларға көп қаражат салмай-ақ орындау қиынырақ. Сондықтан осы салада арнайы тәжірибесі бар синтетикалық биология компанияларымен серіктестік биофарма үшін айтарлықтай үнемдеуге әкелуі мүмкін. «Күннің соңында бұл ең қысқа мерзімде оңтайлы өнім мен оңтайлы өндірістік жағдайларды қалай алуға болатыныңыз туралы - бұл Гинкго биофармаға әкеледі», - деді Бехзад. Оның пайымдауынша, синтетикалық биология биофарманың препараттарды әзірлеу жүйесін жүйелі түрде бұзып, адамдарға өмірді сақтайтын терапияны тезірек жеткізуге көмектеседі.

Рахмет Катя Тарасава осы мақала бойынша қосымша зерттеулер мен есеп беру үшін. Мен SynBioBeta негізін қалаушымын және мен жазатын кейбір компаниялар, соның ішінде Ginkgo Bioworks, демеушілер. SynBioBeta конференциясы және апта сайынғы қорыту.