Міне, SpringWorks Therapeutics 20% жоғарылады.

SpringWorks Therapeutics Inc.NASDAQ: SWTX) Клиникалық кезеңдегі компания қатерлі ісіктің өмірін өзгертетін емдеуге назар аударғаннан кейін акциялар 20%-ға өсті және сирек кездесетін аурулар DeFi зерттеуінің жігерлендіретін нәтижелерін жариялады. Сынақ плацебо-бақыланатын, қос соқыр үшінші фазалық зерттеу болды, ол компанияның тәжірибелік ауызша гамма-секретаза тежегіші Нирогацестаттың прогрессивті десмоидты ісіктерді емдеудегі қауіпсіздігін, төзімділігін және тиімділігін бағалайды.

Springworks DeFi зерттеуі туралы деректерді шығарады.

Бас директор Сақиб Ислам былай деді:

Сіз жылдам жаңалықтар, жедел кеңестер және нарықты талдауды іздеп жүрсіз бе?

Invezz ақпараттық бюллетеніне жазылыңыз, бүгін.

Десмоидты ісіктер жұмсақ тіндердің агрессивті ісіктері болып табылады, олар пациенттер үшін ауыр жағымсыз нәтижелерге, соның ішінде ұзаққа созылатын ауырсынуға, пішіннің бұзылуына және ампутацияға әкелуі мүмкін. Сирек жағдайларда, өмірлік маңызды органдарға әсер еткенде, десмоидты ісіктер де өмірге қауіп төндіруі мүмкін.

DeFi сынағының негізгі мақсаты прогрессиясыз өмір сүруді (PFS) жақсарту болды, нирогацестат бақылаумен салыстырғанда статистикалық маңызды жақсартуды көрсетті, аурудың өршу ықтималдығын 71%-ға төмендетті. Сонымен қатар, сынақ барлық маңызды қайталама мақсаттарға қол жеткізді, нирогацестат плацебомен салыстырғанда пациенттер хабарлаған нәтижелер мен объективті жауап жылдамдығының статистикалық маңызды жақсартуларын көрсетті.

Нирогацестат жақсы төзімді және жақсы жанама әсерлер профиліне ие болды. Дегенмен, репродуктивті жастағы әйелдердің анағұрлым маңызды пайызы аналық без функциясының бұзылуына байланысты белгілерді бастан кешірді. Басқа жағымсыз құбылыстар негізінен бастапқыда хабарланғанға сәйкес болды.

DeFi зерттеуінің қосымша деректері 2 жылдың 2022 сағатында күтілуде

 Медициналық конференцияда қосымша деректермен бөлісу жоспарлануда және SpringWorks 2 жылдың 2022 сағатында Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасына жаңа дәрі-дәрмектік өтінімді (NDA) беруді күтуде. Ислам мынадай қорытынды жасады:

Бүгінгі хабарландыру десмоидты ісік қауымдастығына бірінші мақұлданған терапияны жеткізу мақсатына жетудегі маңызды кезең болып табылады. Біз DeFi сынақ деректерін FDA-мен бөлісуді және осы жылдың соңында медициналық кездесуде егжей-тегжейлі зерттеу нәтижелерін ұсынуды асыға күтеміз.

 FDA Nirogacestat-ты десмоидты ісіктерді емдеуге арналған жетім дәрі ретінде тағайындады, ал Еуропалық комиссия жұмсақ тіндердің саркомасын емдеуге арналған дәрі-дәрмектің жетім препаратын тағайындады. Препарат сонымен қатар персистентті, резекцияланбайтын, рефрактерлі немесе қайталанатын терең фиброматозды немесе десмоидты ісіктерді емдеуге арналған Fast Track және Breakthrough Therapy белгілерімен шығарылды.