Альцгеймер препаратын жасаушы Leqembi осы жазда FDA-ның толық мақұлдауын күтеді

Жапондық дәрі өндіруші Эйсай Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы осы жазда Альцгеймерді емдеу Leqembi-ді толығымен мақұлдайды деп күтеді, бұл Medicare аясында қымбат жаңа антиденелерге қол жеткізуді кеңейтеді.

АҚШ-тың бас директоры Иван Чеунг қаңтарда жеделдетілген рұқсат берген FDA компаниясы Альцгеймер ауруын емдеудің айтарлықтай жақсарғанын көрсету үшін компания жеделдетілген «басымдық шолуды» алса, шілде айында толық мақұлдауы мүмкін екенін айтты.

«Біз шамамен бес ай қалғаны туралы айтып жатырмыз, сондықтан біз дәл қазір CMS-ке шұғыл түрде көшіп жатырмыз», - деді Чэун бейсенбіде CNBC-ге берген сұхбатында. Medicare және Medicaid қызметтері орталықтары - бұл Эйсай жылына $ 26,500 бағалаған Leqembi ерте Альцгеймер диагнозы қойылған науқастар үшін қаншалықты кең қамтылатынын анықтайтын федералды агенттік.

Препаратты жасаған компания Биоген, 100,000 2026 адам ерте Альцгеймер диагнозын алады деп күтілуде және XNUMX жылға қарай Лекембиге жарамды болады, дегенмен диагнозы анықталмаған адамдардың саны дерлік жоғары.

Альцгеймер қауымдастығы 2,000 және одан жоғары жастағы 65-нан астам адам күніне ауруға байланысты жеңілден орташа дәрежеге дейін дамып, оларды Лекембиге жарамсыз етеді деп есептейді.

Ерте Альцгеймер әдетте 65 және одан жоғары жастағы адамдарға әсер етеді, бұл когнитивті бұзылуларды және басқа мәселелерді тудырады. Leqembi осы популяцияда аурудың дамуын бәсеңдетуге уәде берді, бірақ ол мидың ісінуі мен қан кету қаупін тудырады.

Medicare 2022 жылдың сәуір айында Альцгеймер ауруын тудыратын бляшкаға қарсы антиденелерді емдеуді қолданатын Leqembi сияқты препараттарды қамтуды шектейтін нұсқаулықты жариялады. Эйсайдың қазіргі жеделдетілген мақұлдау мәртебесі бойынша Medicare тек FDA немесе Ұлттық денсаулық институттары мақұлдаған клиникалық сынақтардағы адамдардың шығындарын жабады.

Эйсайда бар сынақтың үшінші кезеңін аяқтады және енді науқастарды есепке алмайды. Бұл дәрі-дәрмек қазіргі уақытта өте ауқатты адамдарды қоспағанда, көпшілігі үшін қол жетімді емес дегенді білдіреді. Чеунг компания дәл қазір Medicare арқылы Leqembi-ді қамтыған пациенттер туралы білмейтінін айтты.

Тіпті FDA-ның «басымдық шолу» процесінде толық мақұлданса да, Medicare әлі де Medicare және Medicaid федералды медициналық сақтандыру бағдарламаларын басқаратын агенттік CMS мақұлдаған зерттеу жұмыстарына тіркелген пациенттерді қамтуды шектей алады.

Компания қаңтар айында толық мақұлдауға өтінімімен бірге өзінің үшінші кезеңінің барлық деректерін берді және агенттік оның өтінімін қабылдайтын-қабылдамайтыны туралы наурызда FDA-дан жауап алуы керек. Егер агенттік Лекембидің өтінішін бірінші кезекте қарауды шешсе, ол алты ай ішінде түпкілікті шешім қабылдауы мүмкін.

Клиникалық сынақтарға қарағанда кеңірек болатын CMS қолдауымен жүргізілетін зерттеулерге қатысуға келісетін Medicare бенефициарлары, егер Leqembi толық мақұлдау алса, қамтуды алады. Бірақ егер агенттік емдеуді қолдайтын дәлелдердің жоғары деңгейі бар екенін анықтаса, CMS одан да кеңірек қамтуға келісуі мүмкін, мүмкін шектеусіз болуы мүмкін, деді Чэун.

«Дәлелдердің жоғары деңгейімен ... шектеулер өте шектеулі болуы керек немесе тіпті шектеулер болмауы керек және бұл Эйсайдың ұстанымы», - деді Чэун. «Біз Medicare бенефициарлары Leqembi-ге кедергісіз қол жеткізуге, кең және қарапайым қол жетімділікке ие болуы керек деп санаймыз, өйткені деректер осы критерийлерге сәйкес келеді», - деді ол.

Егер Medicare қамтуды шектеуді жалғастыра берсе, ауылдық елді мекендердегі адамдар келеңсіз жағдайға тап болады, өйткені медициналық мекемелер мен университеттер үлкен қалаларда шоғырланған.

Осы айда Конгресстің 70-тен астам мүшесі денсаулық сақтау министрі Ксавьер Бесерра мен CMS әкімшісі Чикита Брукс-Ласурді Америка бойынша көбірек қолжетімділікті қамтамасыз ету үшін Лекембиді қамту шектеулерін жеңілдетуге шақырды.

«Ауылдық және аз қамтылған аймақтарда тұратын пациенттер, отбасылар және қамқоршылар емделуге бірдей мүмкіндікке ие болуы керек», деп жазды депутаттар. «Medicare бенефициарлары үшін сынақтарды өткізетін шектеулі ғылыми мекемелерге бару үшін сансыз сағаттар жұмсау үлкен физикалық және қаржылық ауыртпалық болып табылады».

Егер бәрі Эйсайдың күткеніне сай болса, FDA толық мақұлдайды және CMS Leqembi-ді шектеусіз қамтуды қамтамасыз етеді. Бұл сценарийде Эйсай ерте Альцгеймер диагнозы қойылған 100,000 XNUMX-ға жуық пациент дәрі-дәрмекті енгізудің үшінші жылына дейін жарамды болады деп болжайды. Эйсай Швейцариядағы Biogen зауытында жеткілікті өндірістік қуат бар екенін айтты.

Бірақ Чеунгтың айтуынша, Лекембиді шығарудағы басты қиындық - дәрігерлер Альцгеймер ауруын ерте диагностикалауға дайын емес, өйткені емдеу аз. CMS сонымен қатар диагностикалық сынақтар үшін кең көлемде өтемақы беруі керек, деді Чэун. Оларға қазіргі уақытта өмір бойы бір ретпен шектелген PET сканерлеуі және компанияның айтуынша, төмен бағамен өтелетін цереброспинальды сұйықтық сынақтары кіреді. 

«Сізге жаңа диагностикалық процедураны қабылдау қажет болған сайын, бұл біраз уақытты алады», - деді Чэун. «Ол диагностикалық процедуралар үшін өтемақы болуы керек, ал бүкіл елдегі радиологтар мен денсаулық сақтау провайдерлері мұны бастауы керек. Адамдар мұны қалай жасауға болатынын білу үшін уақыт кезеңі қажет », - деді ол.

Қолайлы пациенттердің шамамен 15% -ы 65 жастан кіші және негізінен жеке сақтандыру арқылы қамтылған, деді Чэун. Жеке сақтандырушылар негізінен CMS сақтандыру туралы шешімді күтеді, бірақ кейбіреулер сақтандыру туралы шешімді ертерек қабылдауға шешім қабылдауы мүмкін, деді ол. Эйсай жеке қамтылған адамдарға төленетін жәрдемақыны ұсынады, деді Чэун.

«Ол адамдар үшін қалтасынан өте төмен шығындармен өте жақсы қолжетімділікті ұсынудың икемділігі мен көптеген тәсілдері бар», - деді бас директор. Эйсайда бар тегін Leqembi қамтамасыз ету бағдарламасы жарамдылық критерийлеріне сәйкес келетін сақтандырылмаған пациенттерге.

Чеунг Лекембидің жылдық құны 26,500 18 доллар уақыт өте келе төмендеуі керек деді. Дәл қазір емдеу айына екі рет жүргізілуде, бірақ Эйсай емделушілер емдеудің алғашқы XNUMX айынан кейін ай сайынғы бір дозаны алатын күтім режимін әзірлеуде.

«Ол әлі бекітілген жоқ. Біз келесі қаржы жылының соңына дейін техникалық қызмет көрсету дозасын тапсырамыз деп күтеміз », - деді Чэун. Техникалық қызмет көрсету дозасы Leqembi құнын шамамен екі есе азайтады, деді ол.

Қаңтар айында CMS егер Eisai когнитивті құлдырауды бәсеңдетудегі Leqembi артықшылықтары және миға қан құйылулар сияқты жанама әсерлердің ықтимал зияны туралы сұрақтарға жауап беретін деректер ұсынса, бұл қамтуды кеңейтетінін айтты.

«Мен жай ғана атап өткім келетін нәрселердің бірі, сіз білетіндей, осы сыныпта [біз] бұл өнімдердің не істейтінін білгендіктен көбірек ақпарат алғымыз келді», - деді CMS әкімшісі Брукс-ЛаСюр сейсенбіде. тілшілерге қоңырау шалыңыз. «Бірақ біз өндірушілер мен қорғаушылардан жаңа деректерді тыңдауға ашықпыз».

Эйсайдың айтуынша, үшінші кезеңдегі сынақ деректері бұл сұрақтарға жоғары деңгейдегі дәлелдермен жауап береді, деді Чэун.

Medicare қамту саясаты даулы. Альцгеймер қауымдастығы, желтоқсандағы CMS хатында, Leqembi туралы толық және шектеусіз қамтуға шақырды. Қауымдастықтың бас саясат қызметкері Роберт Эгге бұл CMS әдепкі бойынша есірткінің болашақ класын қамтымауға бірінші рет алдын ала шешім қабылдағанын айтты.

Medicare саясаты Эйсай мен Биоген әзірлеген Альцгеймерге қарсы басқа антиденелерді емдеу Адухельмге қатысты даулардан туындайды. FDA бұл емдеуге 2021 жылы тездетілген рұқсат берді, дегенмен агенттіктің тәуелсіз кеңесшілері дәлелдемелер бұл ауруды бәсеңдететінін көрсетпейді. Үш кеңесші FDA шешіміне байланысты отставкаға кетті. А конгресстің сұрауы желтоқсанда Адухельмді мақұлдау «бұзушылықтарға толы» екенін анықтады.

Medicare өткен сәуір айында Альцгеймер ауруын емдеуге арналған ми бляшкасына бағытталған барлық моноклоналды антиденелермен қамтуды пациенттерге пайдасын көрсететін көбірек дәлелдер алғанша шектеу туралы шешім қабылдады.

«Бұл ақылға қонымды саясат емес, өйткені олардың мұны сыныптық негізде жасауына ешқандай себеп жоқ», - деді Эгге.

Американдық неврология академиясы, әлемдегі ең ірі невропатологтар қауымдастығы Medicare-ке осы айдың басында жазған хатында оның сарапшылары арасында Лекембиге арналған үшінші кезеңдік клиникалық сынақ жақсы жобаланған және деректер клиникалық және статистикалық маңызды екендігі туралы консенсус бар екенін айтты.

Клиникалық сынақ нәтижелері, New England Journal of Medicine журналында жарияланған, когнитивті құлдырау 27 ай ішінде ем қабылдамағандармен салыстырғанда Leqembi қабылдаған адамдарда 18% баяу екенін анықтады. Бірақ мидың ісінуі мен қан кетуіне ұшыраған кейбір науқастарда қауіпсіздік мәселелері де болды.

Чикаго аймағындағы клиникалық сынаққа қатысушының өлімі де леканемабпен байланысты болуы мүмкін, дейді мамандар. зерттеу хаты New England Journal of Medicine журналында жарияланған қаңтарда

AAN президенті доктор Орли Авицур CMS-ті қамту шектеулерін қайта қарауға шақырды, сондықтан емдеу дәстүрлі FDA мақұлдауын алған жағдайда Leqembi-ге кеңірек қол жетімділік болады.