FDA өзінің ең қымбат дәрісін бекіткеннен кейін QURE Stock Rockets

Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы өзінің ең қымбат дәрісін - гемофилия В гендік терапиясын мақұлдады Карлайл компаниялары (CSL) және UniQure (ҚУР) — және QURE акциялары сәрсенбіде көтерілді.

X

Сонымен қатар, БиоМарин (BMRN) акциялары FDA өзінің гемофилия А гендік терапиясын талқылау үшін кеңес беру комитетінің отырысын өткізбейтінін айтқаннан кейін пайда болды. Бұл кеңесшілер тәжірибелік препараттардың пайдасы мен қаупін талқылағаннан кейін FDA-ға міндетті емес ұсыныстар береді. BioMarin's Roctavian қазірдің өзінде Еуропада мақұлданған.

On бүгінгі қор нарығы, QURE акциялары 14.6%-ға өсіп, 26.36-ға дейін көтерілді. Бұл сейсенбідегі 7.1% өсімнен акциялардың айналымын ұзартты. Акциялар жоғары болды a сатып алу нүктесі сәйкес консолидация бойынша 25.91 болды MarketSmith.com.

BioMarin акциялары 7.3%-ға өсіп, 97.79-ға көтерілді. Бұл BioMarin қорын а-дан шығуға итермеледі қос астыңғы негіз 92.86 жазбасымен.

QURE акциясы: бағасы күткеннен жоғары

UniQure инфузиясы қазіргі уақытта IX фактор терапиясы деп аталатын профилактикалық режимде жүрген немесе анамнезінде өлімге әкелетін қан кетулер немесе ауыр қан кету эпизодтары бар гемофилия В пациенттері үшін мақұлданған. Бір реттік құны 3.5 миллион долларды құрайтын Карлайл мен UniQure бұл препараттың ем болатынына үміттенеді.

Сарапшылардың айтуынша, бұл мақұлдау кейінгі кезеңдерде Карлайлмен серіктестік жасамас бұрын Hemgenix-ті алғаш жасаған UniQure компаниясы үшін ең жақсы сценарий. Белгі терапияны пациенттердің кез келген нақты пулымен шектемейді немесе «қара жәшік» ескертуін қамтымайды.

«Гемофилия гендік терапиясының мақұлдауына және инвестордың сақтығына қатысты белгісіздікті ескере отырып, біз бұл UniQure үшін үлкен позитивті және оқиға үшін маңызды тәуекелді азайту деп ойлаймыз», - деді UBS сарапшысы Элиана Мерле сәрсенбідегі баяндамасында.

3.5 миллион долларлық баға Клиникалық және экономикалық шолу институтының ұсынысынан жоғары. Коммерциялық емес ұйым көп нәрсені айтты гемофилия гендік терапиясы 2.5 миллион долларға тиімді болады. Есепте басшылардың түсініктемелері негізінде 2 миллионнан 3 миллион долларға дейінгі бағалар зерттелді.

SVB Securities сарапшысы Джозеф Шварцтың айтуынша, күтілгеннен жоғары баға гемофилия В пациенттерінің шағын тобына қатысты болуы мүмкін. Дегенмен, ол мақұлдауды жиі қан кету эпизодтары бар және «ауыр профилактикалық терапия» қажеттілігі бар науқастар үшін оң деп санайды.

Пациенттер Хемгеникс инфузиясынан кейін үш сағат бойы бақылауда болады. Содан кейін олар бауырдың ықтимал асқынуларын бақылау үшін үш ай бойы апта сайынғы бақылаудан өтуі керек. Шварц IX фактормен профилактикалық емдеу әдетте апта сайын жүргізілетінін атап өтті.

«Біз бұл мониторинг талаптары мағынасы бар және ұзақ уақыт бойы факторлық терапиядан, қан кетулерден және буындардың зақымдануынан ықтимал либерализация үшін лайықты құрбандық ретінде қарастырылатынына сенеміз», - деді ол баяндамасында.

Оның QURE акциялары бойынша рейтингі жоғары.

UniQure басқа гендік терапия әрекеттері

Келісім шарттарына сәйкес, Карлайл Hemgenix-ті коммерцияландыруға жауапты болады. Өз кезегінде, UniQure 1.5 миллиард долларға дейін қосымша кезеңдік төлемдерді және 20% дейінгі диапазондағы сатудан роялти алады. UniQure-де өндірістік құқықтар да бар.

«Біз мақұлдауды () UniQure-тің болашақ ақша ағынының әлеуеті үшін тәуекелді жоюдың негізгі оқиғасы ретінде көреміз», - деді Шварц. «Біз сондай-ақ бұл гемофилия А-дағы BioMarin's Roctavian үшін мақұлдау әлеуетін жақсы көрсетеді деп ойлаймыз».

Мақұлдау сонымен қатар UniQure-тің басқа гендік терапия салаларындағы күш-жігеріне сенім артуы мүмкін. Инвесторлар компанияның Хантингтон ауруындағы жұмысына сақтықпен қарайтын шығар. UniQure зерттеуіндегі 14 пациенттің үшеуі ауыр жанама әсерлерге ұшырады.

«Біз 1-ші және 2-ші кезеңді жаңарту әлі де 2023 жылдың екінші тоқсанында орындалатынын және функционалдық (мақсаттар) туралы алғашқы деректермен бағдарлама үшін ақпараттық катализатор болуы мүмкін екенін ескереміз», - деді UBS талдаушысы Мерле.

Ол QURE акцияларын сатып алу рейтингісіне ие болды және оның бағасын 42-тан 40-ге дейін көтерді.

Аллисон Гэтлинді Twitter-де қадағалаңыз @IBD_AGatlin.

Маған да ұнауы мүмкін:

Medtronic тоқсан сайынғы артта қалудан екі жылдық төмен көрсеткішке жетті - бірақ сарапшылар жарқын нүктелерді іздейді

Gilead компаниясының қатерлі ісік бизнесі неліктен қорды қызбаға апарып жатқанын қараңыз

IBD көшбасшылар тақтасымен уақытылы сатып алу және сату туралы ескертулер алыңыз

Сатып алуға және көруге арналған акциялар: ең жақсы IPO, үлкен және кішігірім қақпақтар, өсім акциялары

IBD ұзақ мерзімді көшбасшыларымен ең жақсы ұзақ мерзімді инвестицияларды табыңыз